Der größte und einflussreichste Gentherapie-Kongress Europas, welcher jährlich von der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie (ESGCT) veranstaltet wird, fand in diesem Jahr in Rom statt. Da auch im EB-Haus Austria an derartigen Therapieansätzen für "Schmetterlingskinder" geforscht wird, reisten Forschende aus Salzburg zum Kongress, um sich über die neuesten Entwicklungen, Herausforderungen und Erfolge auszutauschen.
Der Kongress unterstrich erneut die herausragende Bedeutung der Geneditierung mittels der sogenannten "CRISPR/Cas9-Genschere" für die Gentherapie. Es war offensichtlich, dass die Forschung hierbei den Fokus zunehmend auf Methoden der nächsten Generation richtet. Das sogenannte „Prime Editing“ ist hierbei ein besonders vielversprechender Ansatz, der erhöhte Sicherheit mit gesteigerter Präzision kombiniert.
In der Forschungsabteilung des EB-Haus Austria findet diese neuartige Methode erfolgreich Anwendung bei der Korrektur genetischer Varianten, die mit Epidermolysis bullosa (EB) assoziiert sind. Die erzielten Fortschritte wurden von Dr. Johannes Bischof und Markus Hierl auf Postern präsentiert, und mit der internationalen Forschergemeinde rege diskutiert. Der ESGCT-Kongress 2024 bot weiters einen aufschlussreichen Überblick über die neuesten Fortschritte in der Gentherapie. Einige dieser vielversprechenden neuen Erkenntnisse werden derzeit in Forschungsprojekten im EB-Haus Austria hinsichtlich ihrer Anwendbarkeit für eine mögliche Therapie von EB getestet. Ein wichtiger Schritt, um die Lebensqualität von EB-Betroffenen in Zukunft hoffentlich nachhaltig verbessern zu können.
Forschende aus dem EB-Haus Austria präsentierten Ergebnisse und Ansätze ihrer hervorragenden Arbeit beim ESGCT in Rom (c) DEBRA Austria
