Medikamente mit kleinen Molekülen zur Linderung von EB Symptomen
Neue wissenschaftliche Publikation aus dem EB-Haus
Bis dato gibt es keine ursächliche Therapie zur Heilung von EB. Allerdings sind mehrere Behandlungsansätze im Vormarsch, welche durch den Einsatz von Medikamenten oder neuen Therapien eine Linderung von EB-Symptomen versprechen. Die meisten dieser Arzneimittel verwenden small molecules (engl. „kleine Moleküle“), die aufgrund ihrer geringen Größe leicht in Zellen eindringen, und dort ihre Wirkung entfalten können. Durch die Interaktion mit anderen Molekülen wie Proteinen, können sie krankheitsauslösende Prozesse umkehren oder sogar Krebszellen abtöten. Seit einigen Jahren weiß man, dass chronische Wunden bei EB zu einem Ungleichgewicht bei Entzündungsreaktionen führen, die wiederum Ursache schwerer EB-Symptomen sind. Dies eröffnet neue Möglichkeiten für die Verwendung von Arzneimitteln, welche Immunantworten modulieren, und sich dadurch positiv auf den Krankheitsverlauf auswirken.
Symptomlindernde und krankheitsmodulierende Medikamente werden entweder speziell für einen bestimmten EB-Typ entwickelt, oder verwenden Wirkstoffe, die ursprünglich für andere Krankheiten zugelassen wurden. Die Umnutzung von Arzneimitteln, in der Fachsprache Repurposing genannt, wird für EB seit vielen Jahrzehnten getestet. Arzneimittel Repurposing stellt im Gegensatz zur Entwicklung neuer Substanzen einen kostengünstigeren und schnelleren Weg zur klinischen Anwendung dar, da die Sicherheits- und Verträglichkeitsstudien bereits durchgeführt wurden. Andererseits können Wirkstoffe, welche speziell für bestimmte EB Symptome entwickelt wurden, spezifischer mit den zellulären Zielmolekülen interagieren.
ForscherInnen aus dem EB-Haus haben den Stand der Entwicklung von small molecule Arzneimitteln und der derzeit laufenden klinischen Studien für EB, zusammengefasst. Mithilfe von Online-Datenbanken konnten sie insgesamt 84 Studien identifizieren, in denen small molecule Arzneimittel zur Behandlung von EB-Symptomen, vorwiegend in EBS und RDEB, eingesetzt wurden. 32 aktuell registrierte klinische Studien untersuchen small molecules auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit zur Behandlung von EB-assoziierten Begleiterscheinungen, wie Wunden, Blasenbildung, Juckreiz und Schmerzen, sowie zur Vorbeugung von Hautkrebs. Weiteres Hauptaugenmerk ist die Erhöhung der Sicherheit solcher Behandlungsansätze. So wurden Arzneimittel in früheren Studien meist oral verabreicht, während in aktuellen Studien eine lokale Auftragung bevorzugt wird, um mögliche systemische Nebenwirkungen zu vermeiden. Positive Ergebnissen der klinischen Studien werden hoffentlich in naher Zukunft zur Zulassung einiger der getesteten symptomlindernden Arzneimittel führen. Der Zugang zu unterschiedlichen Behandlungsansätzen erhöht für EB Betroffene die Chance auf eine Verbesserung ihres Krankheitsverlaufes.
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