Ermittlung der Bereitschaft von EB-PatientInnen zur Teilnahme an klinischen Studien
Neuer wissenschaftlicher Artikel des EB-Haus Studienteams, veröffentlicht in der Fachzeitschrift Orphanet Journal of Rare Diseases
Klinische Studien sind wichtig, um die Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Behandlung nachzuweisen. Allerdings stellt die Durchführung von aussagekräftigen Studien für seltene Krankheiten wie EB aufgrund der geringen Anzahl Betroffener eine besondere Herausforderung dar. Eine weitere Hürde ist die unzureichende Motivation der PatientInnen für die Teilnahme an den oft zeitaufwändigen klinischen Studien.
Um die klinische EB-Forschung zu verbessern, führten Ärztinnen und ForscherInnen des EB-Hauses eine Umfrage durch, welche die Einstellung der PatientInnen zu klinischen Studien bewerten sollte. Auf Basis ihrer umfangreichen Erfahrung und der Fachliteratur entwarf das EB-Haus Team einen Fragebogen mit 53 Fragen in Laiensprache zu folgenden Hauptthemen: allgemeine Gesundheit und Lebensqualität, demografische Daten, Wissen über und Interesse an klinische Studien, Vor- und Nachteile einer Studienteilnahme, sowie das vertretbare Ausmaß an individuellem (Kosten-) Aufwand für eine Teilnahme an klinischen Versuchen.
Der Fragebogen wurde an PatientInnen aller EB-Formen, die im EB-Haus Austria registriert sind, übergeben, von denen 36 teilnahmen. Die statistische Auswertung der ausgefüllten Fragebögen ergab, dass ein hoher Prozentsatz der PatientInnen ihr Wissen über klinische Studien erweitern möchte (66,7%) und motiviert ist, an solchen teilzunehmen (57,2%). Die Hauptmotivation für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie war die Aussicht auf zukünftige bessere Behandlungen für andere EB-PatientInnen, gefolgt von der Hoffnung, die eigenen Symptome zu lindern.
Die wichtigsten Argumente gegen eine Studienteilnahme waren die Entfernung zum Studienort, sowie Bedenken hinsichtlich möglicher Nebenwirkungen und unbekannter Risiken.
Insbesondere bei stark betroffenen und jüngeren EB-PatientInnen waren die häufigen Studienbesuche, Blutentnahmen, Hautbiopsien, stationären Aufenthalte, aber auch die finanziellen Ausgaben und die Unvereinbarkeit mit den Verpflichtungen des täglichen Lebens Gründe gegen die Teilnahme an einer Studie.
Das Ergebnis dieser Arbeit soll als Leitlinie zur Optimierung zukünftiger Studienprotokolle für klinische Studien in EB und anderen seltenen Krankheiten dienen, um die Hindernisse für eine Teilnahme aus dem Weg zu räumen.
